患有颈肌张力障碍的患者，颈部肌肉会不由自主地收缩，导致头部和颈部的异常运动、疼痛和姿势尴尬。肉毒杆菌毒素被认为是治疗这种疾病的一线疗法，通过阻断神经和肌肉信号通路发挥作用。但当前每12周进行一次的疗法，多数的患者会在大约8至10周后会出现症状复发。现在，一种新的治疗方案在美国获得了批准，旨在解决这种再治疗前症状再次出现的问题。

8月14日，Revance治疗学公司宣布，美国食品药物监督管理局(FDA)已批准DAXXIFY（daxibotulinumtoxinA-lanm，A型肉毒杆菌毒素注射剂）用于治疗成人颈肌张力障碍。这是其第一个治疗适应症。

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目前已批准用于该治疗领域的有：艾伯维的Botox(onabotulinumtoxinA)、Galderma的Dysport(abobotulinumtoxina)、Merz制药的Xeomin(incobotulinumtoxinA)和美国WorldMeds的Myobloc(rimabotulinumtoxinb)。

DaxibotulinumtoxinA-lanm是一种乙酰胆碱释放抑制剂和神经肌肉阻断剂。据Revance称，DAXXIFY是第一个也是目前唯一一个肽配方的长效神经调节剂，相比其他药物可以让患者再坚持三到五周的疗效。该药物此前于2022年9月获得FDA批准用于临时改善成人眉间纹（皱眉纹）的医美用途。

最新批准基于双盲、安慰剂对照试验ASPEN-1（NCT03608397）的数据，试验纳入了临床诊断为颈肌张力障碍的患者(N=301)，这些患者初始多伦多西部痉挛性斜颈评定量表(TWSTRS)总分至少为20，TWSTRS严重程度评分至少为15，TWSTRS残疾评分为3或更高，TWSTRS疼痛评分为1或更高。其中84%的患者曾接受过肉毒杆菌毒素治疗颈部肌张力障碍。

研究参与者被随机分配接受单次2.5mL DAXXIFY 125U (n=125)、DAXXIFY 250U (n=130)或安慰剂(n=46)给药，在受影响的肌肉之间分配。主要终点是第4周和第6周期间TWSTRS总分相对于初始的平均变化。

与安慰剂相比，DAXXIFY 125U组和DAXXIFY 250U组的TWSTRS总分相对于基线的平均变化显著更大。

DAXXIFY 125U组最小二乘均值[LSM]与安慰剂的差异为-8.4[95%CI，-12.2，-4.6]；P<0.0001。

DAXXIFY 250U组LSM与安慰剂的差异为-6.6[95%CI，-10.4，-2.8]；P=0.0007。

DAXXIFY 125U和DAXXIFY 250U组的中位疗效持续时间（定义为从治疗到失去≥80%峰值疗效的时间）分别为24周和20.3周。两种剂量的临床医生总体印象变化和患者总体印象变化量表也观察到显著改善。

最常见的不良反应是头痛、注射部位疼痛、注射部位红斑、肌肉无力和上呼吸道感染。

DAXXIFY以冻干粉末形式提供，可在单剂量50U和100U小瓶中重新配制。颈部肌张力障碍的推荐剂量范围为125U至250U。治疗是在受影响的肌肉中分散剂量进行肌肉注射。

参考来源：‘U.S. FDA Approves First Therapeutic Indication for Revance’s DAXXIFY® (DaxibotulinumtoxinA-lanm) for Injection for the Treatment of Cervical Dystonia’，新闻发布。Revance Therapeutics, Inc.；2023年8月14日发布。

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。